Известный и противоречивый исследователь в области лечения диабета доктор Дениз Фаустман только что опубликовала захватывающие новые результаты исследования , свидетельствующие о том, что «продукция инсулина может сохраняться в течение десятилетий после начала диабета 1 типа» и «функционирование бета-клеток также сохраняется у некоторых пациентов годами». после очевидной потери функции поджелудочной железы». Результаты ее исследования опубликованы в мартовском номере журнала Diabetes Care .
«Традиционная концепция состоит в том, что при диабете 1 типа поджелудочная железа умирает в течение двух лет. Теперь эти данные показывают, что это не острое заболевание, при котором поджелудочная железа умирает за такой короткий промежуток времени. Скорее, у большинства людей это постепенное, медленное снижение», — объяснила доктор Фаустман, когда я разговаривал с ней по телефону на прошлой неделе.
«Это открывает вопрос о том, каковы шансы на спасение у людей с длительной стадией диабета. Эти данные меняют ход болезни!»
У доктора Фаустмана нет ничего, кроме энтузиазма. Можно даже описать ее как жизнерадостную, что отчасти может объяснить страстную приверженность ее противоречивому подходу к исследованиям в области лечения с использованием вещества, называемого вакциной БЦЖ, для уничтожения клеток, которые атакуют клетки, вырабатывающие инсулин, у диабетиков 1 типа.
Эти последние данные были почти побочным продуктом этой работы, объясняет она. Традиционные исследования «вмешательства» сосредоточены на пациентах, впервые диагностированных с диабетом, обычно в течение одного года. Но группа Фаустмана не могла позволить себе миллионы долларов, которые большая фармацевтика вкладывает в поиск и привлечение новых пациентов.
«Все пытаются заполучить этих детей, но мы не можем конкурировать на таком уровне за дешевый непатентованный препарат (БЦЖ), и, кроме того, у нас уже есть данные о мышах, показывающие, что БЦЖ действительно работает в долгосрочной перспективе», — говорит она.
Поэтому ее группа набрала взрослых пациентов с длительно существующим диабетом 1 типа, хотя они считали, что имеют дело с мертвой поджелудочной железой, объясняет она. Когда образцы от этих пациентов были отправлены в Швецию для сверхчувствительного теста на С-пептид, одним неожиданным результатом стала активность поджелудочной железы. «В среднем в нашей группе прошло 15 лет с момента постановки диагноза, и у всех у них была остаточная функция поджелудочной железы. На самом деле, он работает при низкой активности, но он жив!» Фаустман хихикает.
На практике это означает, что в будущем больше людей с инвалидностью должны проходить клинические испытания, поскольку даже мы, давно работающие, теперь являемся кандидатами на исследования регенерации бета-клеток.
«Это похоже на новую надежду для пациентов. Они говорят: «Вы имеете в виду, что моя поджелудочная железа не умерла?» Это новая концепция для людей с диабетом 1 типа, благодаря которой их поджелудочная железа живет в течение длительного времени. Это дает нам большее окно лечения, чем мы думали в течение длительного времени», — говорит Фаустман.
Отдавая должное, находя подтверждение
Фаустман быстро указывает, что она идет по стопам некоего доктора Алана Фулиса , патологоанатома из Великобритании, который в течение многих лет сообщал, что видел островковые клетки в трупах пациентов с диабетом 1 типа. В исследовательском мире «все облажались, потому что они… провели стандартный тест на С-пептид на живых пациентах и не увидели никакой пользы». Фаустман говорит, что ее новые данные — это «первые функциональные данные, показывающие, что поджелудочная железа работает в течение очень долгого времени, вырабатывая инсулин».
Некий доктор Барт Роуп из Лейдена, Нидерланды, может не согласиться с этим. Похоже, он только что опубликовал исследование, в котором обнаруживается то же самое. «Его открытие опровергает более ранние исследования, которые пришли к выводу, что (продуцирующие инсулин) клетки полностью отсутствуют у пациентов с диабетом 1 типа», — говорится в статье Expatica.com с неудачным заголовком «Голландский профессор: диабет 1 типа можно вылечить». Этот сенсационный заголовок имеет пагубный эффект, заставляя доктора Реопа выглядеть нереалистичным идеалистом, а не серьезным исследователем, результаты которого показывают, по его собственным словам, что «если эти клетки можно реактивировать, пациент может быть вылечен, даже если через 10 лет после постановки первоначального диагноза».
Работа докторов. Фоулис и Роуп — хорошая новость для доктора Фаустман в том смысле, что ее выводы подтверждаются работами других исследователей. Насколько я понимаю, именно отсутствие подтверждения со стороны ее коллег-исследователей делает работу доктора Фаустман по БЦЖ столь противоречивой , а также является причиной того, что она не получила финансирования из авторитетных источников, таких как JDRF.
Бесконечный медовый месяц?
Естественно, я спросил доктора Фаустмана, что все это означает для теории « фазы медового месяца » при диабете 1 типа. Она говорит, что предыдущее представление о медовом месяце, который продлится всего 6 месяцев или год, а затем внезапно закончится, вероятно, неверно.
«Активность поджелудочной железы постепенно становится все ниже и ниже — это не снижение за 6 месяцев, а в 10 или 20 лет — А1С ухудшаются. Все обвиняют пациента, но с этим становится все труднее и труднее справляться», — говорит она. Бог с ним.
Обновление исследований Faustman’s BCG
Так что же происходит с испытаниями вакцины БЦЖ доктора Фаустмана? По ее словам, они надеются возобновить пилотные исследования Фазы 2 в течение года. Из своей цели в 25 миллионов долларов ее группа на данный момент собрала 10 миллионов долларов в виде благотворительных пожертвований, «так что у нас есть куда двигаться — хотя это дешево по сравнению с другими испытаниями, проводимыми большой фармацевтической компанией», — говорит она.
«Сейчас мы пытаемся поддерживать вакцину у пациентов — чтобы избавиться от «плохих Т-клеток», чтобы у поджелудочной железы было все больше и больше шансов на выздоровление».
Они работают с FDA над руководящими принципами исследования, которое, по словам Фаустмана, является новой концепцией для FDA, потому что текущие руководящие принципы агентства сосредоточены на испытаниях, направленных на изменение скорости распада поджелудочной железы. «Наши данные — это первые данные, которые они увидели, где поджелудочная железа может быть снова включена, поэтому рекомендации не совсем подходят. Какими должны быть конечные точки? До какого уровня мы должны снова включить поджелудочную железу (чтобы считаться успешным)? И как долго?»
Они также работают над дизайном исследования фазы 2: предварительный скрининг пациентов и определение популяции субъектов, которых следует включить. «У нас на четыре года забронированы люди со всего мира, которые хотят пройти предварительный отбор, — говорит она. «Некоторые просто хотят, чтобы их имя было в списке, некоторые хотят отправить нам свою клиническую информацию, а некоторые хотят приехать и сдать нам образцы крови».
Несмотря на натиск, Фаустман по-прежнему поощряет новых пациентов связываться с ее лабораторией в Бостоне. Если вам интересно, посетите www.faustmanlab.org . Независимо от того, как долго у вас диабет 1 типа, вы будете счастливы узнать, что больше не попадаете в папку «МЕРТВАЯ ПОДЖЕЛУДОЧНАЯ ЖЕЛУДОЧНАЯ».