Я ничего не могу с собой поделать. Это напоминает мне фильм « Городские пижоны », в котором один из персонажей испортил свою жизнь, а его друзья говорят ему, что он «переделывает » . Молодая компания Dance Pharmaceuticals , базирующаяся в центре Сан-Франциско, в основном выполняет миссию по спасению хороших частей неудачного ингаляционного инсулина Exubera от Pfizer (а не неудобного устройства для доставки!) меньше, проще в использовании и дешевле». Господи, подумал я, услышав это!
На прошлой неделе я разговаривал с президентом и генеральным директором Dance Джоном Паттоном, который был частью команды разработчиков Exubera, и с главным коммерческим директором Самантой Миллер. В качестве вступления Джон прислал мне по электронной почте следующее заявление:
«Dance основана людьми из Inhale/Nektar и на 100% сосредоточена на том, чтобы выполнить обещание относительно ингаляционного инсулина. Мы убеждены, что можем создавать продукты, которые опираются на сильные стороны Exubera и устраняют недостатки (проблемы, связанные как с устройством, так и с ценой). Перед запуском Exubera мы уже продвинулись в разработке гораздо меньшего по размеру и более удобного для пациентов продукта 2-го поколения, когда Pfizer закрыл всю программу. Это было разрушительно для всех, кто работал над этим.Мы знаем, как использовать всю эту предыдущую работу и инвестиции для быстрой разработки продукта 3-го поколения. Наш продукт не будет идеальным, поскольку мы все еще имеем дело с техническими ограничениями и ограничениями по стоимости, но мы считаем, что делаем гигантский шаг в правильном направлении, и с нетерпением ждем возможности скоро показать вам нашу технологию и потенциальные форм-факторы».
Потом по телефону обговорили подробности:
Мое интервью с руководителями Dance Pharma
DM) Я знаю, что вы работаете над значительно улучшенным ингалятором, но чем само лекарство отличается от Exubera?
Саманта Миллер) Хороший способ подумать о том, что делает Dance, — переформатировать технологию Exubera. Мы берем формулу Exubera и просто удаляем некоторые из включенных в нее дополнительных химикатов — некоторые добавки.
Что касается устройства… наша формула представляет собой жидкое легочное устройство вместо сухого порошкового легочного устройства.
На вашем сайте упоминается аэрозольная технология. Похоже, это будет аналог инсулина в виде лака для волос?
СМ) Аэрозоль часто используется как другое слово для «вдыхания» или «легочного». Так что это общее техническое слово, которое может быть неверно истолковано. Так что, вероятно, нам следует использовать другое слово…
Джон Паттон) На самом деле, аэрозоль появился, когда маленькая девочка ученого, страдающая астмой, которая принимала все эти ужасные пероральные стероиды и прочее, сказала: «Папа, почему ты не можешь распылить мое лекарство в виде спрея, как мамин лак для волос?» Он возник еще в 50-х годах. Но нам совсем не нравится, когда о нас так думают. У нас более мягкий туман.
Итак, у вас есть прототип, который вы сейчас тестируете?
ДП) У нас есть прототип, но мы его улучшаем. Он похож на ингалятор от астмы — ручной мини-распылитель. Один из вариантов заключается в том, что пользователи будут иметь отдельный флакон со специальным инсулином, а затем закапают нужное количество капель в ингалятор и будут дышать им. Мы рассматриваем этот и несколько других возможных форматов дозирования.
Это прандиальный (во время еды) инсулин, верно? Таким образом, пользователям по-прежнему потребуется инъекция для базальной дозы длительного действия?
ЯП) Да. И точность дозирования была очень хорошей (в исследованиях). По сути, это идентично выстрелам.
Какие диабетики вы ожидаете использовать этот продукт?
ДП) Мы не исключаем тип 1… но тип 2 является нашим основным рынком. Эти пациенты склонны откладывать введение инсулина на долгие годы, и из-за этого их болезнь прогрессирует, а расходы на здравоохранение растут в разы.
А когда люди отказываются от ряда пероральных препаратов — что, на наш взгляд, является обратным, потому что они должны раньше переходить на инсулин, — стоимость их лекарств снижается. В общем, цена критична. Это одна из причин, по которой первоначальная программа (Exubera) потерпела неудачу, потому что она была слишком дорогой.
Но не только стоимость убила Exubera. Ингалятор ни в коем случае не был удобным для жизни устройством!
Мы признаем, что это было большое, неуклюжее и нелепо выглядящее устройство. Это была первая попытка; дайте нам перерыв!
Но почему разработчики перед запуском не прислушались к отзывам пациентов и врачей о том, что он слишком большой и неудобный в использовании?
ДП) Мы не могли это изменить. Это был наш первый продукт. Он был закреплен в камне. У нас было второе поколение высотой около 2,5 дюймов. Это было крошечное, восхитительное маленькое устройство; это успокоило бы вас.
Но это был тот, с которым мы проводили наши испытания, и его изменение отбросило бы нас еще на 3-4 года назад в разработке.
Причина, по которой эта вещь была большой, заключалась в том, чтобы убедиться, что она была точной и что пациенты получали дозу, которую они должны были получить. А потом, со временем, мы научились его миниатюризировать. Вы знаете, как первый персональный компьютер заполнил комнату!
Если все это правда, то почему Pfizer ее бросил? Почему они не удержались и не попытались сделать лучше в новой версии?
СМ) Потому что они не думали, что это будет коммерчески выгодно с их точки зрения. Они не зарабатывали много денег на продукте, потому что нужно было решить проблему стоимости товара.
Тогда производство ингаляционного инсулина дороже, чем уколов?
JP) Инсулин является одним из самых недорогих лекарств на планете. И они взяли очень небольшую премию. Это было совсем не запредельно. Вместо доллара это было около 1,20 доллара за дозу.
Но даже при этом мы показали эквивалентность только выстрелам. Если терапия такая же, как инъекции, то у вас нет оснований взимать дополнительную плату. И из-за этого он нигде не был покрыт плательщиками в Европе, а это был один из наших больших рынков.
Действительно ли инсулин такой дешевый? Это не то, что мы видим и слышим как пациенты.
ДП) Что касается рекомбинантных белков , то да. Инсулин был первым продуктом, изобретенным Genentech с помощью инженерии ДНК, и они передали лицензию на его использование компании Lilly. Но он всегда продавался как продукт из свинины или крупного рогатого скота, от коров или свиней, и цена была «дедовской».
Большинство рекомбинантных белков стоят от 200 до 2000 долларов за дозу; инсулин доллар.
Как Дэнс планирует изменить экономику производства модного ингаляционного инсулинового устройства?
JP) Мы не собираемся довольствоваться каким-то высокотехнологичным устройством, которое могут себе позволить только жители Америки и Европы. Так что это действительно сыграло роль в нашей страсти — каким-то образом сделать эту вещь доступной для людей в Китае и Индии. Там вы не сможете брать то, что мы берем здесь. Таким образом, наш выбор технологии сильно зависит от стоимости. Эта кампания «Ноутбук каждому ребенку» — я знаю, это звучит немного фальшиво, — но она действительно работает в Африке. И мы хотим ингалятор для каждого диабетика в мире.
{ Уважаемые читатели: я думаю: «Удачи с этим!» И в кои-то веки я не язвлю. }
Конечно, некоторым людям нравилась Exubera, но в целом, я думаю, ясно, что Pfizer ошиблась, ожидая, что люди стекаются к продукту в его нынешнем виде…
ДП) Ты прав. Абсолютно. Генеральный директор был из McDonald’s. Он привык к тому, что количество гамбургеров растет каждый месяц. Если вы посмотрите на историю внедрения всех инсулинов, мониторинга уровня глюкозы или насосов и ручек, ни один из них не взлетит так, как ракеты. Все кривые (принятия) выглядят как хоккейная клюшка.
Вся эта кривая первопроходца/колоколообразной кривой типична. Но Pfizer вложила столько денег… а потом просто «выбросила продукт и убежала». У большинства пациентов он не оставил хорошего вкуса во рту.
JP) Нет, и это не оставило приятного впечатления у людей в Pfizer, которые его разработали. Им было горько и стыдно. У нас была замечательная команда, мы очень много работали. Приближалось второе поколение, и оно выглядело действительно хорошо. И тогда они приняли это коммерческое решение. Это было разрушительно для нас.
Я думаю, в этом весь смысл, чтобы избавиться от негативных коннотаций с таким продуктом…
ДП) Это тяжело. Мы знаем, что это будет нелегко, но мы все еще думаем, что это хорошая идея. Мы хотим, чтобы эта штука выглядела настолько круто, что сама по себе привлекала бы внимание.
{Примечание редактора: судя по изображениям текущего прототипа, которые я видел, я надеюсь, что Дэнс изменит дизайн в какой-то момент перед запуском, чтобы сделать его более удобным для людей…}
Давайте поговорим о конкуренции на мгновение. Чем ваш продукт отличается от Afrezza от MannKind?
JP) Мы определенно очень надеемся, что эти ребята преуспеют!
Наш профиль будет другим, в том смысле, что у нас тот же профиль, который разработали Lilly, Novo и Pfizer, и мы думаем, что он очень хорошо соответствует естественной секреции поджелудочной железы в ответ на прием пищи.
У MannKind есть сверхбыстрый инсулин, который усваивается и выводится быстрее, чем наш. И они считают, что это преимущество для пациента. Это не наша стратегия.
Подождите, чем более медленный инсулин лучше?
ДП) Мы хотим соответствовать тому, что тело делает физиологически, естественно. Если вы посмотрите в литературе, там есть много опубликованных исследований реакции организма на обычную еду — с белками, жирами и углеводами. Наш профиль соответствует этому, поэтому наша цель — сохранить это.
Нам, пациентам, всегда говорят, что проблема в том, что современные инсулины действуют недостаточно быстро…?
ДП) Я знаю. Знаете, когда люди так говорят, они должны показать вам данные. Я написал обзор, охватывающий все опубликованные исследования по фармакокинетике. Очень многое из того, что говорят диабетикам, не соответствует действительности.
Но мы, пациенты, можем сами убедиться, что независимо от того, насколько тщательно мы дозируем, после еды у нас возникают скачки сахара в крови.
JP) Среди поставщиков инсулина также возникают споры — действительно ли вам нужны все более и более быстрые инсулины. Данные, подтверждающие это, действительно скудны. И я призываю любого погрузиться в литературу и не обращать слишком много внимания на некоторые звуковые фрагменты, которые люди рассказывают вам об инсулине.
Какова ваша стратегия запуска этого нового ингаляционного инсулина?
СМ) Сейчас мы находимся в середине ангельского (инвестиционного) раунда. У нас довольно агрессивные усилия по развитию бизнеса. Прямо сейчас мы ищем пару региональных партнеров, а также ведем переговоры с поставщиками инсулина.
Мы еще не совсем решили, как запустить продукт — как небольшая компания или в партнерстве с крупной фармацевтической компанией. Эта стратегия должна быть определена на данном этапе. Мы просто хотим быть уверены, что разрабатываем наилучший продукт для пациентов.
Очевидно, что этот продукт появится на рынке через несколько лет. Чувствуете ли вы уверенность в том, что к тому времени быстро пройдете через FDA?
JP) Мы собираемся использовать 6,5 миллиардов долларов работы других людей, которая является общественным достоянием — исследования безопасности, специальные группы населения, эффективность и так далее.
Нам нужно будет провести некоторые конкретные исследования, касающиеся нашей системы, но нам не придется изобретать велосипед с точки зрения долгосрочной безопасности и большей эффективности, которая уже была проделана.
Зачем танцевать? Имеет ли имя особое значение?
ДП) Ну, мы любим танцевать. И чтобы действительно синхронизироваться с пациентами и деловыми партнерами, вам нужно «танцевать» с ними. А также молекулы — инсулин находится в движении, поэтому он танцует, когда соединяется со своим рецептором. Так что причин для названия много…
Больше всего мы думаем, что диабетики будут плясать от радости, когда получат этот продукт.
****
Ну, это TBD, если я когда-либо слышал. Тем не менее, интересно видеть, как эта технология продвигается вперед, не так ли?
Спасибо за этот танец, Джон и Саманта.
Noom предоставит вам настраиваемое руководство по питанию. Узнайте, как можно есть сбалансированные и сытные блюда, которые контролируют уровень сахара в крови.